Технология, которая может изменить мир: что такое CRISPR/Cas9

В различных источниках можно встретить информацию о том, что в разных странах мира проводятся исследования, основной целью которых является выведение на новый уровень свойств и качеств объектов животного и растительного происхождения, начиная с растений, для повышения их урожайности и устойчивости к негативным внешним воздействиям, заканчивая организмом человека для улучшения всех жизненно важных показателей. Вещи, в недавнем прошлом казавшиеся невероятными, в наше время стали вполне реалистичными. Одной из таких технологий считается метод CRISPR.
На продолжительность жизни людей большое влияние оказывают стволовые клетки, находящиеся в определенных тканях и приходящие на смену старым клеткам. После многих лет научно-исследовательской работы наметился несомненный прогресс в плане лечения генетических заболеваний методом внесения изменений в геном стволовых клеток. Сначала они извлекаются из организма, редактируются и только после этого возвращаются в тело пациента. Такой метод получил название CRISPR, а считается он весьма перспективным с самыми положительными прогнозами на ближайшие годы.
CRISPR (полное название которого CRISPR/Cas9) – это один из мощнейших инструментов, позволяющих осуществлять редактирование геномов. В его основе лежит принцип защитной системы бактерий, основываясь на которой ученые научились вносить корректировки в ДНК животных, растений и человека. Такого точного инструмента, позволяющего вносить правки в течение короткого времени наука еще не знала.
Термин CRISPR/Cas9 – это аббревиатура от Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, в переводе звучащая как кластеризованные регулярно распределённые короткие палиндромные повторы, ассоциированные с белком Cas9.

Принцип действия CRISPR/Cas9

Система CRISPR/Cas9 была выявлена в бактериях, а представляет она собой иммунный ответ на воздействие вирусов. Инструментом CRISPR бактерии разрезают ДНК осуществляющих вторжение вирусов, которые в противном случае стали бы причиной их гибели.
Данный механизм удалось адаптировать на молекулярном уровне и использовать на другом уровне в плане внесения изменений в последовательностях ДНК живых организмов. Метод позволяет исправить ошибку, которая становится причиной генетического заболевания, либо на генетическом уровне улучшить характеристики сельскохозяйственных растений или домашних животных.
Однако это совсем не означает, что один из фрагментов ДНК попросту меняется другим. Организм любого живого существа состоит из огромного количества клеток, каждая из которых содержит в себе одинаковые ДНК. Это значит, что исправление одной конкретной клетки ни к чему не приведет. Процесс необходимо осуществить комплексно – только таким образом может быть достигнут желаемый результат. Здесь необходимо учитывать еще и тот факт, что к некоторым клеткам, например внутри костей или в головном мозге, доступ довольно-таки непрост.
На основании этого напрашивается логичный вывод о том, что наибольшей эффективности удается достичь при вмешательстве в эмбрион живого существа. Cas9 в этом плане можно сравнить с так называемыми молекулярными ножницами.

Варианты применения технологии

Существует несколько направлений, где технология CRISPR может иметь перспективы, а именно:

  • Сельское хозяйство.
Сельскохозяйственной продукции можно придать новые полезные свойства в плане вкусовых качеств, устойчивости к непогоде, избавиться от негативных черт, например, удалить ген, вызывающий аллергию или повысить устойчивость к плесени. Технология также вполне пригодна для улучшения генофонда домашних животных и птицы.
  • Борьба с негативной наследственностью.
    Разрабатываются методики удаления генов, вызывающих такие заболевания как серповидно клеточная анемия, BRCA1. В перспективе допускается возможность остановки развития ВИЧ.
  • Создание лекарственных препаратов нового типа.
    Бактерии отличаются высоким уровнем устойчивости к антибиотикам. Более конкретные методики по созданию препаратов еще находятся в стадии разработки, также ведется работа над созданием систем, которые будут бороться с вирусами.
  • Генетические исследования.
    Используя CRISPR технологию появилась возможность вносить изменения не только в один конкретный вид, а в целый генофонд вида. Направление получило название «генетический драйв». Как правило, от одного живого организма к другому по наследству переходит 50% генов. Однако с помощью CRISPR эту цифру можно поднять практически до 100%, что позволит всей популяции получить необходимый полезный признак. Здесь на пути прогресса стоят скептики, сомневающиеся в пользе изменений такого массового характера.
  • Формирование способностей детей.
    Именно этот вопрос больше всего занимает умы людей. Справедливости ради необходимо отметить, что существующие на сегодня технологии справиться с данной задачей пока не в силах. За один только интеллект несут ответственность многие тысячи генов, а для их коррекции придется совершить по истине титаническую работу. Наука не стоит на месте, поэтому может быть в перспективе технологии шагнут далеко вперед и такая задача окажется разрешимой, но сейчас говорить об этом пока преждевременно.
Существует и альтернативное мнение ученых, которые совсем не разделяют уверенность в полной безопасности CRISPR-технологий. Они считают, что существует вероятность того, что мутации выйдут из-под контроля. Называется даже цифра возможной ошибки на уровне 15% от общего количества.

Можно ли вылечить рак

На этом уровне все не так однозначно, как может показаться на первый взгляд. Злокачественные опухоли объединяют в себе огромное количество патологий, имеющих разную природу происхождения. Заболевания, у которых есть тесная связь с некорректными вариациями определенных генов, конечно же есть. В качестве примера можно привести BRCA1, мутационные изменения в котором повышают возможность возникновения рака груди в разы. В принципе, используя технологию CRISPR/Cas9, вполне возможно внести нужные поправки в геном яйцеклетки или сперматозоида, исключив при этом передачу мутантного гена потомкам.

Но, как показывает практика, наследственные факторы для большей части онкозаболеваний определяющими не являются, а это говорит о том, что редактирование генома может оказаться бесполезным.

Однако серьезные заболевания, имеющие к наследственности самое прямое отношение, все же существуют. Но наследуемость в них имеет настолько непростой механизм, что установить место и объем необходимых изменений с целью снижения риска развития раковых заболеваний, порой очень проблематично. Шизофрения, наследуемая в 80% случаев – явный тому пример, причем сам механизм наследования начал обретать более или менее понятные формы только в последнее время.
Определенно же можно утверждать, что использование технологии CRISPR/Cas9 позволит лечить заболевания моногенного типа, такие как гемофилия, муковисцидоз, бата-талассемия.